Genetische therapie
- Artikel
- 2021-02-02
Auch bekannt als Gentransfer, Genomeditierung, Genaddition
Gentherapien wurden entwickelt, um Erkrankungen zu behandeln oder zu heilen, indem Probleme in Ihrer DNA behoben werden. Ihre DNA, einschließlich spezifischer Gene, enthält Anweisungen zur Herstellung von Proteinen, die für eine gute Gesundheit unerlässlich sind. Mutationen oder Veränderungen in Ihrer DNA können zu Proteinen führen, die nicht richtig funktionieren oder ganz fehlen. Diese Veränderungen können genetische Zustände wie Mukoviszidose, Alpha-1-Antitrypsin-Mangel, Thalassämie, Hämophilie und Sichelzellenanämie verursachen.
Gentherapien sind Ansätze zur Behandlung genetischer Störungen, indem bestimmte Zellen mit neuer DNA versorgt oder die DNA korrigiert werden. Gentransferansätze, auch Genaddition genannt, stellen die fehlende Funktion eines defekten oder fehlenden Gens wieder her, indem sie den betroffenen Zellen ein neues Gen hinzufügen. Das neue Gen könnte eine normale Version des fehlerhaften Gens oder ein anderes Gen sein, das das Problem umgeht und die Funktionsweise der Zelle verbessert.
Die Genombearbeitung ist ein neuerer Ansatz, der eine präzise Korrektur oder andere gezielte Änderungen der DNA in Zellen ermöglicht, um die Funktion einer Zelle wiederherzustellen. Die Bearbeitung des Genoms kann Folgendes bewirken:
- Entfernen Sie ein Stück DNA, das Krankheiten verursacht
- Schalten Sie ein Gen aus, um zu verhindern, dass es ein schädliches Protein bildet
- Schalten Sie ein Gen ein oder weisen Sie eine Zelle an, mehr aus einem benötigten Protein zu machen
- Korrigieren Sie ein mutiertes Gen.
Gentransfer- oder Genombearbeitungsbehandlungen können die Zellen in Ihrem Körper direkt verändern, oder Ihre Zellen können außerhalb Ihres Körpers gesammelt und behandelt und dann an Sie zurückgeschickt werden. Zum Beispiel kann ein Arzt Zellen des Immunsystems oder Knochenmarkszellen aus Ihrem Körper entfernen, ihre DNA modifizieren und die Zellen dann wieder in Ihren Körper einführen.
Die einzigen Gentherapien, die derzeit von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen sind, betreffen eine seltene vererbte Augenerkrankung sowie bestimmte Krebsarten. In der Entwicklung befindliche Gentherapien können andere Erbkrankheiten behandeln oder heilen. andere Krebsarten behandeln; oder behandeln Sie Infektionen, einschließlich HIV.
Wie es funktioniert
Gentherapien können Gentransfer- oder Genomeditierungsansätze verwenden, um die DNA in den Zellen eines Patienten zu verändern und eine Erkrankung zu behandeln.
Gentransfer
Der Gentransfer führt ein zusätzliches Gen in bestimmte Zellen ein. Dieses Gen kann als zusätzliches DNA-Stück in der Zelle verbleiben oder in die zelleigenen Chromosomen eingeführt werden und so Teil der zelleigenen DNA werden.
Ein molekulares Paket, das als Vektor bezeichnet wird, transportiert das Gen zum Zellkern, dem zentralen Teil der Zelle, in dem DNA in Chromosomen verpackt ist. Vektoren werden im Labor hergestellt, häufig aus Viren, die modifiziert wurden, um krankheitsverursachende virale Gene zu entfernen und ein Behandlungsgen zu tragen.
Sobald sich das Gen im Zellkern befindet, beginnt die Zelle, das entscheidende Protein herzustellen, das für die ordnungsgemäße Funktion der Zelle erforderlich ist. Die neuen Proteine gleichen fehlende oder defekte Proteine aus und sollen die Gesundheit von Menschen verbessern, die Gentherapien erhalten.
Genombearbeitung
Durch die Bearbeitung des Genoms werden Komponenten eingeführt, die in Zellen zusammenarbeiten. Eine der Komponenten ist ein Protein, das ähnlich wie eine molekulare Schere DNA schneidet. Eine weitere Komponente ist ein Leitmolekül, das an bestimmten Stellen an der DNA haftet. Wenn das Leitmolekül an einer Region defekter DNA haftet, bindet sich das Scherenprotein an das Leitmolekül und schneidet die defekte DNA aus.
Nachdem die Ziel-DNA geschnitten wurde, können verschiedene Dinge passieren. Die Zelle kann eine Lücke hinterlassen, die DNA in ihren ursprünglichen Zustand zurückversetzen oder diese Lücke mit der korrigierten DNA füllen. Die Zelle kann die korrigierte DNA ausfüllen, wenn sie Template-DNA hat, um die Zelle anzuweisen, eine gesündere Version der entfernten DNA wiederherzustellen. Deshalb wird manchmal ein kleines Stück Template-DNA als dritte Komponente eingeführt. Diese DNA ist eine korrigierte Version der defekten DNA und wird verwendet, um die DNA nach dem Aufschneiden richtig zu konstruieren.
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